Le médicaments orphelins sont celles utilisées dans le diagnostic, la prévention ou le traitement de maladies rares ou rares, celles à très faible prévalence, qui ne touchent pas plus de cinq personnes pour 10 000 habitants. Ses caractéristiques particulières obligent les autorités sanitaires à allouer des fonds publics pour encourager la recherche et le développement de ces médicaments.

Selon les estimations de l’Organisation mondiale de la santé (OMS), il existe environ cinq mille maladies considérées comme rares - 80% d’origine génétique - et on estime que 7% de la population mondiale pourrait souffrir de certaines de ces pathologies. La plupart des cas mettent longtemps à être diagnostiqués, il est donc difficile de déterminer son incidence réelle, bien qu'en Europe, environ 30 millions de personnes pourraient être touchées.

Les personnes atteintes de ces maladies rares ont les mêmes droits à un traitement sûr et efficace que les patients atteints de maladies courantes; Cependant, développer des thérapies pour eux est un grand défi que les entreprises privées ne peuvent pas affronter sans aide.

Les travaux de recherche nécessaires pour mettre au point un médicament et en vérifier l'innocuité et l'efficacité avant de le distribuer - qui peut durer en moyenne huit ans - ont des coûts très élevés et, dans le cas des médicaments orphelins, ils ne pourraient être amortis avec leur commercialisation, chacun d'entre eux s'adresse à une très petite partie de la population. Le nombre de personnes chez qui l'efficacité du médicament peut être vérifiée est également très faible et les essais cliniques doivent être réalisés dans des centres très éloignés les uns des autres.

Recherche et développement de médicaments orphelins

La recherche et le développement de médicaments orphelins ne sont possibles qu’avec l’intervention du système de santé publique, par le biais d’une aide aux entreprises privées. Dans des pays comme les États-Unis, des mesures sont en place depuis trois décennies -Loi sur les médicaments orphelins- dans le but de promouvoir la recherche de thérapies visant à traiter les maladies rares.

Dans la Union européenne également entré en vigueur en 2000, une législation établissant certaines mesures de base pour encourager la recherche, le développement et la commercialisation de ces médicaments, telles que l'exclusivité commerciale dans la Communauté européenne au cours des dix années suivant l'octroi du permis de mise sur le marché - ce qui implique que pendant cette période, ne peuvent pas être vendus des produits similaires, diverses exonérations fiscales et des subventions aux chercheurs.

Il n’ya qu’en Europe que quelque 30 millions de personnes peuvent être atteintes d’une maladie rare et la recherche et le développement de médicaments orphelins sont leur seul espoir.

Pour accéder à ces privilèges, entre autres, le médicament doit d'abord être désigné comme orphelin et, pour ce faire, il doit être demandé, avec la justification scientifique correspondante, auprès du comité des médicaments orphelins (COMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA). ), organisation qui fournit également des conseils scientifiques aux entreprises intéressées par le développement d'un médicament spécifique.

Le fait qu'un produit soit désigné comme médicament orphelin ne signifie pas que son utilisation sera approuvée ultérieurement, car il doit démontrer qu'il répond aux critères de sécurité, d'efficacité et de qualité requis pour que sa commercialisation soit autorisée. Cependant, certains médicaments dont l'innocuité et l'efficacité ont déjà fait leurs preuves peuvent être utilisés bien qu'ils restent en phase expérimentale, grâce à des procédures d'urgence qui en approuvent temporairement l'utilisation.

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