Un nouveau immunothérapie génique qui a été testé sur des modèles animaux -ratons- avec sclérose en plaques (MS) a réussi à prévenir l'apparition des symptômes de la maladie pendant sept mois, et restaurer la mobilité chez les animaux qui présentaient déjà des manifestations neurologiques graves, telles que la paralysie des membres inférieurs.

Les auteurs de la recherche, qui a été publiée dans Thérapie Moléculaire, ils ont conçu une immunothérapie génique dans laquelle ils ont utilisé un virus adéno-associé (AAV) très semblable à celui responsable des rhumes, qu'ils ont manipulé pour éliminer leur capacité à causer des maladies, et pour transporter la glycoprotéine de myéline (MOG) d'oligodendrocytes aux cellules du foie de modèles animaux (souris) atteints de sclérose en plaques.

L'étude chez la souris a montré que la tolérance immunitaire pouvait être rétablie, qu'il était possible d'arrêter la sclérose en plaques et de faire disparaître ses symptômes.

Comme l'explique Brad Hoffman, chercheur à la Florida University de Gainesville (États-Unis) et directeur de l'étude, les thérapies géniques utilisent souvent l'AAV pour transporter un gène qui produit une protéine thérapeutique pour soigner la maladie, mais son équipe l'a utilisé. méthode dans le but d'induire des lymphocytes régulateurs spécifiques pour éliminer les cellules immunitaires destructives qu'en cas de sclérose en plaques, attaquer et détruire par erreur les oligodendrocytes (cellules qui produisent la myéline dans le système nerveux central).

Une seule injection réduit les symptômes de la sclérose en plaques

Avec une seule injection d'AAV incluant le gène de la protéine MOG, les chercheurs ont réussi à protéger la couche de myéline; cependant, pour obtenir inverser la maladie à un stade avancé, ils ont essayé une nouvelle thérapie associant ce type d’immunothérapie à un médicament immunosuppresseur appelé rapamycine, déjà utilisé en pratique clinique.

Cette nouvelle combinaison a démontré son efficacité pour inverser totalement la sclérose en plaques chez la plupart des souris dans cette situation, en restaurant la mobilité perdue et en prévenant tout symptôme supplémentaire jusqu’au moins, à la fin de l’étude, qui a duré 100 jours.

Le Protéine MOG Ce n'est que l'un des nombreux acteurs impliqués dans le développement de la sclérose en plaques. La nouvelle thérapie génique ne peut donc pas encore guérir la maladie. Les chercheurs continuent d'étudier de nouveaux vecteurs viraux permettant le transport d'autres protéines de la couche de myéline. . Cependant, Hoffman affirme que ses découvertes sont prometteuses car elles ont été en mesure de prouver que la tolérance immunitaire peut être restaurée, que la maladie active peut être arrêtée et que les symptômes peuvent également être inversés. Il ajoute que, même s'il n'a été testé que chez la souris, la confirmation de son innocuité pourrait contribuer au développement de nouveaux traitements utiles chez l'homme.

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