Chercheurs du University College London Cancer Institute (Royaume-Uni) et le Hôpital de recherche pour enfants St. Jude à Memphis (États-Unis) ont testé avec succès un nouvelle thérapie génique qui augmente la production d'un facteur important impliqué dans la coagulation du sang, et qui pourrait servir de traitement aux patients atteints d’hémophilie B.

Le Dr Charles Abrams, secrétaire de l'American Society of Hematology, a souligné que cette découverte pouvait signifier une guérison définitive pour ces patients.

La thérapie fonctionne en remplaçant la fonction du gène défectueux qui provoque l’apparition de la pathologie, avec le problème conséquent de la coagulation, au moyen d’un virus génétiquement modifié qui est transféré aux cellules du foie du patient et les stimule afin qu’elles produisent les facteurs nécessaires. en coagulation, de ceux qui manquent de personnes atteintes d'hémophilie.

La thérapie fonctionne en remplaçant la fonction du gène défectueux qui provoque l'apparition de la pathologie, au moyen d'un virus qui stimule les cellules du foie afin qu'elles produisent les facteurs nécessaires à la coagulation.

L'hémophilie, une maladie héréditaire chronique qui ne touche que les hommes (un enfant sur cinq né chaque année dans le monde avec l'hémophilie A et un sur 25 000 avec l'hémophilie B), est due à une carence en agent de coagulation; VIII dans le cas du type A et IX, également connu sous le nom de FIX, dans l'hémophilie B.

Les auteurs de la recherche ont sélectionné six hommes souffrant d'une forme grave d'hémophilie B, dont le taux de FIX était inférieur à 1% de la normale. Avec le nouveau traitement, ils ont réussi à faire abandonner le traitement habituel à quatre d'entre eux sans souffrir d'hémorragies spontanées. Les deux autres, qui avaient initialement injecté FIX deux ou trois fois par semaine, le faisaient une fois tous les 10 ou 15 jours.

La recherche, qui a été publiée dans New England Journal of Medicine Dr Katherine Ponder, professeure d'hématologie et d'oncologie à l'Université de New York, a décrit cette expérience comme une expérience sans précédent. Université de Washington à St. Louis, qui a déclaré que si des études ultérieures confirment que ce nouveau traitement est sans danger et ne provoque pas d'effets indésirables chez les patients, il pourrait remplacer le traitement protéinique actuellement utilisé pour traiter les patients atteints d'hémophilie B et c’est plus cher et plus inconfortable.

What are stem cells? - Craig A. Kohn (Septembre 2019).