Une enquête menée par des scientifiques du Centre de Régulation Génomique de Barcelone (CRG) a réussi à retarder la progression de la maladie de Huntington (HD) chez la souris. Pour ce faire, les chercheurs ont utilisé des protéines appelées «doigts de zinc» pour réduire l'expression du gène mutant impliqué dans cette pathologie.

Dans la maladie de Huntington, le gène codant pour une protéine appelée huntingtine, est essentielle au développement et à la maintenance des neurones. Ce gène muté est la cause des symptômes de Huntington, qui consistent en l'apparition de mouvements involontaires que le patient ne peut pas contrôler, en plus de modifications du caractère. À mesure que la maladie progresse, il existe également des signes de démence.

Lorsque le traitement a été appliqué à des souris atteintes de la maladie de Huntington, l’apparition des symptômes caractéristiques de cette pathologie a été retardée.

La HD étant causée par l'anomalie d'un seul gène, une thérapie visant à l'inhiber pourrait permettre de contrôler cette maladie pour laquelle il n'existe actuellement aucun traitement curatif.

Des chercheurs du CGR ont mis au point des «doigts de zinc» reconnaissant certaines séquences d’ADN et se liant à eux, ce qui permet de réguler les gènes auxquels ils sont attachés. Dans le cas du gène mutant qui cause la maladie de Huntington, les «doigts de zinc» empêchent son expression, diminuant ainsi la production de la protéine huntingtine anormale.

Les auteurs de l’étude, dont les conclusions ont été publiées dans «Actes de l’Académie nationale des sciences» (PNAS), ont observé que lorsqu’ils appliquaient le traitement à des modèles murins atteints de MH, l’apparition des symptômes de la maladie était retardée. À présent, les scientifiques ont l'intention de poursuivre le projet visant à développer un traitement efficace chez l'homme.

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