Ongle thérapie génique, qui s'est avérée efficace dans le traitement des patients leucémie avec un très mauvais pronostic, il sera approuvé pour usage commercial aux Etats-Unis en septembre prochain. Ce nouveau traitement, qui consiste à extraire des lymphocytes du patient, à les modifier génétiquement dans un laboratoire afin qu’ils puissent combattre les cellules cancéreuses et à les réintroduire au patient, a été mis au point par la société pharmaceutique Novartis.

La nouvelle thérapie dans laquelle ils sont utilisés Virus du SIDA modifié capables d’améliorer les cellules du système immunitaire au lieu de les détruire - il a été testé dans le cadre d’un essai auquel 12 pays ont participé et a permis à la leucémie de s’envoyer à 83% des patients. année, les deux tiers d'entre eux resteront indemnes de maladie.

Immunothérapie contre le cancer et les maladies rares

Ce n’est pas la première fois que des virus génétiquement modifiés sont utilisés pour tenter de guérir des maladies, car c’est une méthode étudiée depuis plus de 20 ans. Cependant, l'utilisation de rétrovirus en tant que vecteurs pour introduire les modifications génétiques nécessaires dans les cellules humaines avaient déjà provoqué de graves effets indésirables, de nouvelles techniques utilisent lentivirus pour augmenter la sécurité.

La nouvelle thérapie génique ne sera administrée qu'aux patients atteints de leucémie qui ne répondent pas aux traitements habituels

Selon les experts, le VIH utilisé dans cette thérapie peut également causer un lymphome - bien que quatre cas seulement aient été détectés -, mais le rapport bénéfice / bénéfice compense chez ces patients, car aucune autre alternative thérapeutique n'est disponible. pour eux. En fait, aux États-Unis, la nouvelle thérapie génique ne sera administrée qu'aux patients qui ne répondent pas aux traitements habituels.

Les thérapies génétiques servent non seulement de base à l'immunothérapie contre le cancer, mais sont également étudiées dans le traitement de maladies rares associées à des défaillances génétiques. Le grand problème auquel sont confrontés les chercheurs est que le développement de ces médicaments et les essais cliniques nécessaires pour prouver leur efficacité et leur innocuité impliquent une lourde dépense financière qu'il est difficile de récupérer dans le cas de traitements curatifs destinés à un petit nombre de patients.

David Agus: A new strategy in the war against cancer (Août 2019).