La FDA (American Food and Drug Administration) a approuvé l’utilisation d’une nouvelle thérapie génique pour traiter Dystrophie rétinienne associée à la mutation du gène RPE65, ce qui provoque une absence de production d'une des enzymes nécessaires à la vision. Cette thérapie génique est devenue la première à pouvoir traiter une maladie héréditaire.

Luxturna, qui est le nom avec lequel le nouveau médicament génétique a été baptisé, est administré en une seule dose injectée directement dans chaque œil. Dans la demande, 150 000 millions de particules appartenant à des vecteurs viraux sont introduites avec une copie du gène RPE65 correct, qui, expliquent-ils, pourrait retourner la vision à ceux qui sont touchés.

 

La nouvelle thérapie génique introduit 150 000 vecteurs viraux avec une copie correcte du gène RPE65, ce qui permet de restaurer la vision des personnes touchées.

C'est bizarre trouble génétique visuel Il est héréditaire et, bien qu'il puisse être transmis pendant plusieurs générations sans conséquences, lorsqu'un enfant naît avec deux copies de ses deux parents, c'est lorsque la maladie se développe. Les personnes concernées commencent généralement à perdre la vue avant d’avoir atteint l’âge de la majorité et, dans presque tous les cas, on parle de cécité totale.

Bien qu'il reste à déterminer la durée d'utilisation de ce médicament, la FDA a donné son feu vert à sa commercialisation, qui pourrait coûter environ un million de dollars selon les analystes. Les avancées dans le domaine des traitements génétiques sont claires, car depuis août dernier, trois d'entre elles ont été approuvées, à côté desquelles nous avons également annoncé l'autorisation de deux traitements pour plusieurs types de cancer du sang. Cependant, les coûts restent très élevés.

Luxturna et neuropathie optique de Leber (Septembre 2019).