Le kératite neurotrophique est une pathologie oculaire dégénérative rare qui affecte moins de cinq personnes sur 10 000 et qui se caractérise par: perte de sensibilité de la cornée, qui subit une détérioration progressive de sa partie externe, y compris son amincissement, son ulcération et même sa perforation dans les cas les plus graves.

Pour traiter cette maladie, il a souvent été nécessaire de procéder à des interventions chirurgicales qui n'avaient qu'un but palliatif, mais la FDA (Food and Drug Administration) des États-Unis vient tout juste de l'approuver. Oxervat (cenegermin), le premier médicament à usage topique pouvant impliquer le rétablissement complet de la cornée chez de nombreux patients.

Le nouveau médicament, mis au point par la société pharmaceutique italienne Dompé et qui a reçu le titre de médicament orphelin, est administré par voie topique par le biais de gouttes oculaires, et a été testé chez 151 patients atteints de kératite neurotrophique, dans le cadre de deux essais cliniques d'une durée de huit semaines, afin de vérifier leur efficacité et leur sécurité.

Sept patients sur dix traités par Oxervate ont présenté une guérison totale de la cornée.

Oxervate a guéri les cornées de 70% des patients

Dans la première de ces études, les participants ont été divisés en trois groupes. l'un a reçu Oxervate, un autre quelques gouttes contenant une concentration différente de cénermermine, la substance active du médicament, et le troisième un placebo. Dans la deuxième étude, les patients ont été randomisés en deux groupes, l'un traité par Oxervate et l'autre par un placebo.

Dans les deux essais, les gouttes ont été administrées six fois par jour et après huit semaines, cicatrisation totale des cornées chez 70% des patients traités par Oxervate, par rapport à 28% de ceux qui n'ont pas reçu de cénégermine. Les réactions indésirables les plus courantes chez les patients recevant le nouveau médicament étaient des douleurs oculaires et une inflammation, une hyperémie (dilatation des veines dans le blanc des yeux) et une augmentation des larmoiements.

La kératite neurotrophique est un problème associé aux lésions de la nerf trijumeau, qui peuvent être affectés par des maladies oculaires congénitales ou acquises. Les autres causes de perte de sensibilité de la cornée peuvent être dues à des infections virales, à des blessures post-chirurgicales, à une mauvaise utilisation des lentilles de contact, à des brûlures ou à la consommation chronique de certains médicaments.

Le Truvada, premier médicament préventif anti-sida (Août 2019).