La drogue KYMRIAH (tisagenlecleucel), développé par la société pharmaceutique Novartis en collaboration avec l’Université de Pennsylvanie, est un type de thérapie génique, connue sous le nom de CAR-T (thérapie T-cell CAR), qui utilise les cellules T - un type de globule blanc qui fait partie du système immunitaire - du patient pour lutter contre le cancer. Ce nouveau traitement vient d’être approuvé par la Commission européenne pour traiter les leucémie lymphoblastique aiguë (LLA) de cellules B réfractaires chez les enfants et les jeunes jusqu'à 25 ans, et lymphome Les grandes cellules diffuses B (LBDCG) chez l’adulte, chez les patients qui rechutent ou qui n’ont pas répondu au traitement systémique.

Le LBDCG - qui représente 40% des cas de lymphome non hodgkinien - et TOUS - le type le plus courant de leucémie chez les enfants, qui représentent environ 80% des cas, sont deux types de cancer très agressifs à faible taux de survie lorsque les patients ne répondent pas aux traitements disponibles - chimiothérapie, radiothérapie, thérapie ciblée ou greffe de cellules souches hématopoïétiques - et en rechute.

KYMRIAH est préparé individuellement en reprogrammant les cellules immunitaires du patient à administrer

Essais chez des patients difficiles à traiter

L’autorisation de KYMRIAH - qui est élaborée de manière individualisée et reprogrammant les cellules immunitaires du patient à administrer - a été obtenue après la révision de deux essais cliniques - JULIET et ELIANA -, auxquels des patients de huit pays européens ont participé. . Dans ces études, la sécurité et l'efficacité du produit ont été vérifiées.

Le groupe d’étude de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a tenu compte des avantages procurés par tisagenlecleucel à cet échantillon de patients difficiles à traiter, en particulier leur capacité à obtenir une rémission à long terme chez les patients atteints de LAL et à obtenir une réponse objective de durée significative chez les patients atteints de BDKL.

Comme l'a expliqué Stephen Schuster, l'un des chercheurs du Centre du cancer Abramson de l'Université de Pennsylvanie, cette nouvelle alternative thérapeutique modifiera l'approche de la maladie dans le futur. patients chez qui les traitements conventionnels ont échouéet environ un tiers de ceux qui n’ont pas répondu à de tels traitements, y compris la transplantation, pourraient désormais bénéficier d’un traitement leur permettant d’obtenir une rémission durable des types de cancer pour lesquels il est indiqué.

David Agus: A new strategy in the war against cancer (Septembre 2019).