On estime qu'environ 352 000 personnes dans le monde souffrent de leucémie myéloïde aiguë (LMA), type de leucémie présentant le taux de survie le plus bas (seul un patient adulte sur quatre survit plus de cinq ans après le diagnostic de la maladie) et dont 16 800 nouveaux cas sont détectés chaque année en Europe seulement, d'où la pertinence de l'approbation de la Commission européenne pour le médicament Mylotarg, de Pzifer, pour traiter les patients âgés de 15 ans avec le LMA CD-33 positif.

La leucémie myéloïde aiguë, explique le Dr Cecilia Guzmán, directrice médicale de l'unité d'oncologie de Pzifer Espagne, est une cancer du sang de mauvais pronostic et cela progresse rapidement. Si les personnes touchées ne reçoivent pas un traitement adéquat, la maladie peut provoquer leur décès en quelques mois, voire quelques semaines.

Le nouveau médicament vise à obtenir une rémission complète prolongée de la leucémie myéloïde aiguë, un cancer qui touche 352 000 personnes dans le monde.

Mylotarg (gemtuzumab ozogamicin) est le seule alternative thérapeutique approuvé jusqu’à présent dirigé vers CD33, un antigène qui est exprimé dans les cellules de plus de 90% des patients atteints de cette maladie, et qui constitue un grand pas en avant vers la rémission complète et prolongée de cette néoplasie.

En septembre 2017, Mylotarg a été approuvé par la FDA (Food and Drug Administration des États-Unis) pour le traitement de patients adultes atteints de LAM CD-33 positive récemment diagnostiqué, ainsi que pour traiter les adultes et les enfants de plus de deux ans atteints de cette même maladie en rechute ou en réfractaire. Cette approbation, ainsi que les bons résultats obtenus par le médicament lors de l’essai clinique de phase III Alfa-0701, ont été déterminants pour l’approbation de la Commission européenne.

ATELIER GREFFES - Pr N Milpied (Août 2019).