La drogue le larotrectinib Il est efficace de traiter 17 types de cancer différents, qui affectent les enfants et les adultes (de quatre mois à 76 ans) et qui partagent des mutations génétiques, et non la localisation de la tumeur. Dans ce cas, toutes les tumeurs présentaient des fusions du récepteur de la tropomyosine kinase (TRK).

L’innocuité et l’efficacité de ce médicament ont été testées dans le cadre de trois études de phases I à II auxquelles ont participé des patients adultes et enfants, et dont les résultats ont été publiés dans Le journal de médecine de la Nouvelle-Angleterre (NEJM). Avant de participer à cette recherche multicentrique, on avait déjà diagnostiqué chez des patients des tumeurs solides localement avancées ou métastatique et avait subi le traitement conventionnel.

Le médicament a obtenu de bons résultats chez les personnes atteintes de tumeurs solides avec des fusions dans TRK, indépendamment de l'âge, du tissu tumoral et de l'état de fusion

Le larotrectinib - une molécule développée par Loxo Oncology - a été testé sur 55 patients (12 enfants et 43 adultes) présentant 17 diagnostics de cancer différents, tels que le fibrosarcome de l'enfant (sept patients), le cancer du stroma gastro-intestinal, thyroïdien (20 patients), un type de carcinome des glandes salivaires (12 patients) et chez 16 patients avec d’autres néoplasmes. De plus, selon les chercheurs, très peu d’effets indésirables ont été observés et peu pertinents (fatigue, nausée et vertiges).

Activité anti-tumorale rapide, puissante et durable

David Hong, MD Anderson Cancer Center de l'Université du Texas, et l'un des principaux auteurs du travail, a expliqué qu'au cours des essais, ce médicament a montré une activité antitumorale rapide, puissante et durable chez les personnes atteintes de tumeurs solides avec des fusions dans TRK, indépendamment de l'âge, du tissu tumoral et de l'état de fusion, et que les résultats confirment également que les fusions TRK sont des cibles thérapeutiques pour lutter contre les cancers présentant ces caractéristiques.

Cet expert a déclaré que les résultats obtenus suggèrent qu'il est possible administrer du larotrectinib à long terme chez les personnes atteintes de cancers avec une fusion TRK positive, bien qu'il soit nécessaire de développer des méthodes qui détectent avec précision ces altérations génétiques afin de mieux identifier les patients pour lesquels ce traitement est plus bénéfique. Et il ajoute que, bien qu'ils aient constaté que les effets du médicament étaient durables, les patients feront l'objet d'une surveillance continue pour confirmer que les bénéfices du médicament sont maintenus.

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