Le progeria -Aussi connu sous le nom de syndrome de Hutchinson-Gilford- est une maladie génétique rare qui provoque une vieillissement accéléré, les enfants ainsi touchés meurent prématurément, même avant d’avoir atteint l’âge adulte. Il n’existe actuellement aucun traitement permettant de lutter contre ce trouble et on ne traite que les problèmes de santé associés au vieillissement prématuré. nouvelle thérapie expérimentale qui a été testé chez des souris atteintes du syndrome a réussi à augmenter considérablement l'espérance de vie des animaux, il est donc possible que cela puisse également aider ces patients.

Une équipe de scientifiques dirigée par Carlos López Otín - chercheur à l'Université d'Oviedo - a mené une étude dans laquelle ils ont utilisé Technique d'édition de gènes CRISPR chez les chiots de souris atteintes de progeria à ceux qui ont injecté des virus contenant des outils CRISPR capables d’identifier le gène LMNA qui est altéré dans la maladie - qui provoque l’accumulation d’une protéine toxique - et de la modifier de manière à éviter la production de ladite protéine.

La thérapie modifie le gène LMNA qui est altéré dans la progeria - provoquant l’accumulation d’une protéine toxique - et empêche la production de cette protéine.

Les résultats de l’étude, publiés dans Médecine de la natureet dans lequel il a participé Sammy Basso, étudiant en biologie moléculaire et l’un des patients les plus anciens atteints de progeria, a montré que les rongeurs soumis au traitement vivaient 25% plus longtemps. En outre, comme l'explique López Otín, la correction d'un pourcentage relativement faible de cellules a déjà obtenu des améliorations appréciables, de sorte qu'il n'est peut-être pas nécessaire d'atteindre toutes les cellules pour lutter contre la maladie.

La technique CRISPR, efficace contre les maladies systémiques

La technique CRISPR avait déjà été utilisée avec succès pour inverser la dystrophie musculaire chez la souris dans une étude menée en 2016, mais elle visait ensuite à corriger les défauts d'un seul gène, alors que le progeria affecte tout l'organisme. Par conséquent, bien que les résultats montrent que CRISPR peut fonctionner dans les maladies systémiques (affectant tout l'organisme), il est toujours nécessaire de vérifier si les effets peuvent être extrapolés à l'homme et si la technique est sans danger pour l'homme.

Juan Carlos Izpisúa - un autre chercheur espagnol qui, avec son équipe de l'Institut Salk en Californie, a obtenu des résultats similaires avec cet outil d'édition génétique dans le cadre d'une recherche indépendante publiée dans le Médecine de la nature- indique que, étant donné qu'il n'existe aucun traitement disponible contre cette maladie, il est possible que les essais cliniques sur des patients commencent dans un court délai, car les avantages l'emportent sur les inconvénients éventuels.

Die 5 Biologischen Naturgesetze - Die Dokumentation (Septembre 2019).