Des chercheurs espagnols du CIEMAT (Centre de recherche sur l’énergie environnementale et technologique) ont réalisé un essai clinique avec thérapie génique, dans laquelle ils ont appliqué une procédure d'extraction de cellules souches de patients atteints de Anémie de Fanconi, la modification génétique de celui-ci, et la perfusion subséquente des cellules corrigées chez ces mêmes patients, en utilisant vecteur viral porteur d'un gène de Fanconi (FANCA).

Cette étude pionnière a été présentée lors du congrès international du Fonds de recherche sur l'anémie de Fanconi (FARE), qui s'est tenu à Atlanta en septembre dernier. Bien qu’il soit prématuré de savoir si ce traitement peut être appliqué aux personnes touchées par ce maladie héréditaire, qui est généralement diagnostiqué dans enfants entre 2 et 15 ans, ses résultats sont les meilleurs obtenus à ce jour dans des essais similaires.

Bien qu'il soit prématuré de savoir si ce traitement peut être appliqué aux personnes atteintes d'anémie de Fanconi, les résultats de l'étude sont les meilleurs obtenus jusqu'à présent.

La thérapie génique permet la génération de nouvelles cellules sanguines

Les auteurs de la recherche, coordonnée par le Dr Juan Bueren du CIEMAT, ont extrait des cellules souches du sang périphérique de patients des hôpitaux Niño Jesús de Madrid et du Val d'Hebron de Barcelone, qui ont été manipulées au laboratoire. CliniStem du CIEMAT à insérer le gène thérapeutique en eux et, une fois atteints, ils ont été transfusés aux patients, en vérifiant que les cellules corrigées restent et se propagent pendant au moins un an dans le sang des patients qui ont reçu le traitement.

De plus, ces résultats coïncident avec ceux d’autres études menées par la même équipe de chercheurs espagnols, publiées dans la revue Le sang, dans lequel il a été démontré que le technique de correction génétique développé par ceux-ci permet aux cellules sanguines des patients d'être générées chez des souris immunodéficientes d'une manière analogue à celle qui a été observée à présent dans le sang des patients eux-mêmes.

Alain Fischer : Génétique, éthique et progrès, une course sans fin (Août 2019).