Le fibrose kystique Il s’agit d’une maladie génétique chronique qui détériore les poumons et pour laquelle il n’existe que peu de traitements à ce jour. Son pronostic est sombre, même si cela s’est beaucoup amélioré au cours des dernières années. Maintenant, une nouvelle étude a prouvé qu'un médicament antifongique appelé amphotéricine Il peut aider à combattre les infections pulmonaires bactériennes dont souffrent les patients. Ainsi, si les résultats sont confirmés par des essais cliniques, cela pourrait devenir une nouvelle option thérapeutique.

Un gène défectueux - le CFTR (régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique) - est à l’origine de cette maladie, car il est responsable de la production d’une protéine qui intervient dans le contrôle ou la canalisation du chlore dans le corps et lorsque cette protéine est défectueuse. il y a une accumulation de mucus visqueux obstrue les poumons difficile de respirer les personnes touchées et de rendre ces organes plus vulnérables à la infections bactériennes.

L'amphotéricine a amélioré la fonction pulmonaire

La recherche, qui a été publiée dans La naturedirigé par Martin D. Burke, professeur de chimie à l’Université de l’Illinois à Champaign (États-Unis), a été réalisé sur des tissus pulmonaires de patients atteints de fibrose kystique et de modèles animaux de la maladie (porcs), et Dans les deux cas, le médicament a stimulé divers changements associés à une meilleure fonction pulmonaire, comme activité antibactérienne plus importante, rétablissement du pH ou meilleure viscosité.

L'amphotéricine peut agir comme une sorte de «prothèse» moléculaire qui rétablit la fonction des canaux protéiques défectueux ou absents dans la fibrose kystique

Les mutations du gène associé à la fibrose kystique diffèrent d’un patient à l’autre. Même chez 10% des personnes atteintes, cette maladie ne produit aucune protéine. Burke a veillé à ce que l’amphotéricine puisse fonctionner indépendamment du type de mutation. bien que la protéine soit absente, car elle peut jouer un rôle défectueux ou absent dans le canal de la protéine, fonctionnant ainsi prothèse moléculaire qui restaure la fonction en tant que prothèse remplace un membre.

Les auteurs de l'étude ont prouvé qu'il était possible administrer de l'amphotéricine directement dans les poumons pour éviter les effets secondaires courants. Bien qu’ils aient expliqué qu’il était nécessaire de procéder à de nouveaux essais expérimentaux avant de considérer ce médicament comme un traitement sûr contre la fibrose kystique, ils ont été optimistes à ce sujet, car l’amphotéricine est déjà approuvée en tant que traitement des infections fongiques et pourrait constituer un espoir. pour 10% des patients qui ne répondent pas aux traitements conventionnels.

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