Un essai clinique a testé un médicament initialement mis au point pour le traitement du cancer chez les patients atteints de progeria - une maladie qui affecte les enfants et provoque un vieillissement prématuré - avec des résultats satisfaisants.

La progeria est une maladie mortelle connue également sous le nom de Syndrome de Progeria de Hutchinson-Gilford (SPHG) et dont la cause, découverte en 2003, est une mutation génétique qui génère la protéine progérine, responsable de l’apparition de la pathologie.

Les enfants nés avec cet âge de mutation et meurent prématurément - l'âge moyen du décès est de 13 ans - car la progéria accélère l'apparition de maladies cardiovasculaires qui affectent normalement les adultes de 60 à 70 ans, mais , dans ce cas, ils surviennent chez les enfants de cinq ans, qui peuvent souffrir d’un infarctus du myocarde à un accident vasculaire cérébral.

Les enfants atteints de Progeria ont montré une amélioration significative dans plusieurs aspects tels que la prise de poids, la rigidité du squelette et, surtout, leur système cardiovasculaire.

Le médicament utilisé dans l'étude, auquel ont participé 28 enfants de 16 pays et dont les résultats ont été publiés dans "Actes de l'Académie nationale des sciences", est un inhibiteur de la farnésyl transférase (IFT) appelé lonafarnib. La progérine empêche les cellules de s'acquitter normalement de leurs fonctions et utilise à cet effet une molécule appelée «groupe farnésyle» qui se lie à cette protéine. Les IFT ont la capacité de bloquer la liaison du «groupe farnésyle» à la progérine.

La recherche a été développée au sein de l'unité d'études cliniques et translationnelles du Boston Children's Hospital, où les enfants IFT lonafarnib ont été administrés oralement deux fois par jour, et soumis à divers tests et tests périodiques pour en vérifier l'évolution, pendant deux ans. et demi

Les scientifiques ont constaté que les mineurs présentaient une amélioration significative sur plusieurs aspects, tels que la prise de poids - grâce à l'augmentation de la masse musculaire et osseuse - la raideur du squelette - qui a retrouvé un niveau normal après le traitement - et surtout, leur système cardiovasculaire (réduction de 35% de la densité de la paroi vasculaire et de la rigidité artérielle).

Les résultats de l'étude ouvrent une voie d'espoir dans le traitement de la progéria et, comme la progérine augmente aussi naturellement avec l'âge des personnes, continuer à étudier l'effet de l'IFT sur cette protéine aidera à mieux comprendre le processus. du vieillissement chez l'homme, ainsi que des maladies cardiovasculaires associées à l'âge.

Source: Fondation de recherche Progeria (PRF)

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